全球首创新一代治疗NASH的创新药物——PROTAC
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是非酒精性脂肪肝病进展为肝硬化、肝细胞肝癌、肝衰竭等终末期肝病的重要环节，且NASH患者10-15年内发生肝硬化的概率高达15%-25%。预计2030年NASH患者将达到4.9亿人。EvalutePharma预测NASH药物市场规模已达到400亿美元，市场价值巨大。然而NASH病理复杂性导致新药开发难度较大，目前没有一个被FDA批准的NASH治疗药物上市，而且国际知名药企比如吉利德、诺华、Genfit等进入3期临床的NASH候选药物全部失败，特别是吉利德已经在多个NASH机理失败了二期、三期临床。所以要开发出有效治疗NASH药物，需要对NASH发病机制的破解，发现新的NASH治疗靶点，采用新颖技术开发新一代NASH治疗的创新药物。
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项目简介
01.产品介绍
基于某公司发现的NASH治疗新靶点iRhom2，以及Trim31靶向催化iRhom2泛素化降解治疗NASH的新策略，采用蛋白降解靶向嵌合体技术，设计合成并筛选出了能连接E3连接酶Trim31和炎症相关蛋白iRhom2的双功能分子——PROTAC，具有靶向降解iRhom2，显著降低胰岛素抵抗、肝脂肪变性和炎症表型的功能，是全球首个治疗NASH的蛋白降解靶向嵌合体—PROTAC。
02.技术介绍
目前该公司已申请中国发明专利6项，PCT专利1项，获2021年重庆市科技进步奖一等奖和2022年重庆市自然科学奖三等奖。
03.项目阶段
该项目处于临床前研究，已获得候选药物分子，完成了药效学实验。
04.核心人员
某重点实验室主任
重庆大学博士毕业，美国加州理工学院从事博士后研究。重庆英才计划•创新创业领军人才，曾承担国家自然科学基金、“十二五”国家重大新药创制专项。发表论文100+篇，获授权发明专利14项，省部级科技奖3项。
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市场竞争优势
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克服耐药性
不同于传统药物的激动或抑制靶蛋白的机理，PROTAC是直接催化靶蛋白被降解，降低靶蛋白丰度，使得PROTACs药物先天具有没有耐药性的优势。
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提高靶向选择性，降低毒性
PROTAC需同时连结靶蛋白和E3连接酶才能让靶蛋白降解，可以避免意想不到的毒副作用。从而选择性和靶向性高，并降低了毒性。
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降低非激酶依赖性
iRhom2具有非激酶依赖性，简单抑制是很能发挥作用的。采用PROTAC可以解决对于传统的小分子抑制剂不容易解决的问题。
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降低“不可成药”的靶点
像iRhom2这种“不可成药”靶点蛋白表面平坦光滑，小分子难以寻找到有效结合位点。因此PROTAC技术提供了高效、选择降解iRhom2的可行性。
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融资需求
股权融资1500万，出让股份10-15%，用于开展PROTAC合成工艺、药理、安全性评价、制剂等临床前研究，申报IND。主要进行外部资金筹措，比如申请政府创新药物研究专项资金，政府先导产业基金，医药投资基金等。
